Medicinos mokslo pasaulyje įvyko reikšmingas proveržis gydant retą genetinę ligą – pirminę 1 tipo hiperoksaluriją. Iki šiol vienintelė veiksminga šios ligos gydymo galimybė buvo kepenų ir inkstų transplantacija. Tačiau šiuolaikinė medicina žengė didelį žingsnį į priekį – atsirado naujas vaistas lumasiranas, leidžiantis efektyviai gydyti ligą be sudėtingų chirurginių intervencijų.
Kas yra hiperoksalurija?
Lumasiranas – tai inovatyvus vaistas, veikiantis tiesiogiai genetiniu lygiu. Jis stabdo veiklą fermento, atsakingą už oksalatų gamybą, todėl sumažėja šių kenksmingų medžiagų kiekis organizme. Skiriamas injekcijomis po oda, lumasiranas yra patvirtintas tiek Europos vaistų agentūros (EMA), tiek Jungtinių Amerikos Valstijų maisto ir vaistų administracijos (FDA).
Klinikinių tyrimų rezultatai – įspūdingi
- ILLUMINATE-A tyrimas: placebu kontroliuojamas tyrimas, kuriame dalyvavo 39 pacientai. Po 6 mėnesių gydymo oksalatų kiekis šlapime sumažėjo vidutiniškai 72 proc. Daugiau nei 80 proc. pacientų pasiekė normalią oksalatų koncentracijos ribą.
- ILLUMINATE-B tyrimas: įtraukti 18 jaunesnių pacientų, sergančių lengvesne ligos forma. Tyrimas parodė, kad lumasiranas veiksmingas ir jaunesnio amžiaus grupėms.
- ILLUMINATE-C tyrimas: dalyvavo 21 pacientas, sergantis pažengusia inkstų liga. Net ir esant stipriai pažeistoms inkstų funkcijoms, vaistas sumažino oksalatų kiekį ir sustabdė ligos progresavimą.
Lietuvos medikai viliasi geresnės ateities pacientams
Pasak Vilniaus universiteto ligoninės Santaros klinikų Nefrologijos centro vadovo profesoriaus Mariaus Miglino, naujasis gydymas gali padėti išvengti sudėtingų organų transplantacijų ir suteikti pacientams galimybę gyventi visavertį gyvenimą. Šiuo metu Lietuvoje jau yra pacientų, kuriems atliktos transplantacijos, tačiau tikimasi, kad lumasiranas taps prieinamas ir tiems, kurie dar laukia gydymo.
Lietuvos gydytojai tikisi, kad artimiausiu metu lumasiranas taps prieinamas ir mūsų šalies pacientams, o ankstyva diagnostika leis išvengti negrįžtamų inkstų pažeidimų bei sudėtingų transplantacijų.
„Anksčiau žmonės, sergantys retomis inkstų ligomis, turėjo mažai vilčių gauti veiksmingą gydymą, – sako prof. Marius Miglinas. – Dabar Santaros klinikose veikiantis Retų inkstų ligų kompetencijos centras ne tik suteikia pacientams naujas galimybes, bet ir prisideda prie medicinos mokslo plėtros. Be to, jis kelia Lietuvos vardą tarptautinėje arenoje – Retų inkstų ligų kompetencijos centras yra pripažintas Europoje ir bendradarbiauja su kitais retų ligų ekspertais.“
